Jaunas terapijas bērniem ar cietiem audzējiem

Jaunas terapijas bērniem ar cietiem audzējiem ir gaidīts solis medicīnā, kuru varētu atklāt jaunu veidu, kā ārstēt bērnus, kuri cieš no šīs bīstamās slimības. Šīs terapijas sola sniegt jaunus cerību avotus ģimenēm, kas saskaras ar šo izaicinājumu. Ar jaunākajām tehnoloģijām un medicīnas attīstību mēs varam dot iespēju bērniem cīnīties pret audzēja resistenci un iegūt ilgstošu dzīvi, kas iepriecina gan bērnu, gan viņu ģimenes. Šis jaunums solās mainīt sabiedrības redzējumu par audzēju ārstēšanu, piedāvājot pozitīvas pārmaiņas nākotnes medicīnā.

Tā kā ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi jaunas, mērķtiecīgākas vēža terapijas pieaugušajiem, pētnieki pievērš uzmanību zālēm, kas uzbrūk bērnu cietajiem audzējiem.

Mērķtiecīgas terapijas ideja ir tāda, ka zāles tieši uzbrūk audzēja šūnām. Piemēram, viens no veidiem, kā darbojas mērķtiecīga terapija, ir novērst audzēja šūnu veidošanos no jauniem asinsvadiem, kas varētu veicināt audzēja augšanu. Būtībā viņi strādā, lai izsaldētu augošos audzējus.

Citas mērķtiecīgas terapijas inhibē specifiskus proteīnus, kas atrodas audzēja šūnu ārpusē, kas ļauj veikt uz audzēju vērstu terapiju, kas neietekmē organisma normālās šūnas. Vēl citas mērķterapijas inhibē proteīnus audzēja šūnas ceļā, kas parasti ļautu tai augt, tādējādi izraisot šūnu nāvi.

“Pirms kādas no šīm zālēm ir pieejamas bērniem, tām ir jāpierāda, ka tās ir drošas un efektīvas pieaugušajiem,” saka bērnu onkoloģe Steisija Zahlere, DO.

Viņa turpina: “Cerams, ka mēs atrodam zāles, kas ir efektīvākas par tām, kuras mēs pašlaik lietojam kā standarta aprūpi, šīs zāles tiks apstiprinātas FDA un būs pieejamas visiem pacientiem.”

Ķīmijterapijas apvienošana ar mērķtiecīgām terapijām

Lielākā daļa klīnisko pētījumu ir vērsti uz mērķtiecīgas terapijas izmantošanu kopā ar ķīmijterapiju.

Dr Zahler uzskata, ka šo mērķterapiju apvienošana ar parasto ķīmijterapiju varētu būt noderīga pacientiem, kuru slimība ir augsta riska, recidivējoša vai rezistenta (grūti vadāma).

“Pētījumā galvenā uzmanība tika pievērsta pediatriskiem pacientiem ar refraktāru vai recidivējošu neiroblastomu,” saka Dr Zahler. “Kad pacientam atkārtojas neiroblastoma, prognoze ievērojami samazinās.”

Izmēģinājums ietvēra parasto ķīmijterapiju papildus FDA apstiprinātajam dinutuksimabam, imūnterapijas zālēm augsta riska pacientiem ar bēdīgu prognozi. Apvienojot šo imūnterapiju ar parasto ķīmijterapiju, šiem pacientiem tika sasniegts ievērojams 53% atbildes reakcijas līmenis.

“Tieši ar tādiem pētījumiem kā šie sadarbības grupās, piemēram, COG, ir atklātas dažas no visefektīvākajām bērnu vēža ārstēšanas metodēm, un tagad tās ir aprūpes standarts,” saka Dr Zahler.

Daudzsološas jaunas mērķterapijas

Dažādi pētījumi sola bērnus ar cietiem audzējiem, tostarp:

• Pētījumi par jaunu zāļu klasi, ko sauc par trombocītu piedziņas augšanas faktora receptoru (PDGFR) inhibitoriem, ko lieto kombinācijā ar ķīmijterapijas līdzekli, ko sauc par doksorubicīnu. Tas ir FDA apstiprināts mīksto audu sarkomām pieaugušajiem, un tagad tas tiek pētīts bērniem I un II fāzes pētījumos dažādās iestādēs visā valstī, tostarp Klīvlendas klīnikā.
• II un III fāzes klīniskais pētījums bērniem ar mīksto audu sarkomu, izmantojot Klīvlendas klīnikas Bērnu COG, kas ietver tirozīna kināzes inhibitora — FDA apstiprināta mīksto audu sarkomas ārstēšanai pieaugušajiem — lietošanas izpēti kombinācijā ar tradicionālā ķīmijterapija.
• Ewinga Sarkomas Vigil Vaccine Trial, kas ir personalizētas medicīnas piemērs; tas ietver vakcīnas ievadīšanu, kas izgatavota no paša pacienta audzēja. “Kopā ar ķīmijterapiju pacients saņem vakcīnu, lai atvieglotu pacienta imūnsistēmas uzbrukumu audzējam,” saka Dr Zahler.
• ONC201 pētnieka iniciētais klīniskais pētījums, ko uzrakstīja un ierosināja Pīters Andersons, MD. Šis ir 2. fāzes pētījums, kurā tiek pētītas zāles, ko sauc par ONC201, kas inhibē proteīnu, ko sauc par DRD2, kas ir ļoti izteikts cietos audzējos, piemēram, agresīvos smadzeņu audzējos, dažās sarkomās un paragangliomā, kas ir reta vēzis, kas rodas virsnieru dziedzeru nervu šūnās.
• Uz ģenētisko sekvencēšanu vērsts mērķtiecīgas terapijas izmēģinājums, izmantojot COG (ko sauc par Pediatric MATCH izmēģinājumu), pētot astoņas dažādas potenciālās pacientu audzēju ģenētiskās mutācijas un mērķējot pret tām vērstas terapijas. “COG pārbaudīs pacientu audzējus, lai noteiktu šīs mutācijas, un, ja tie būs pozitīvi, viņi būs tiesīgi izmantot šī klīniskā pētījuma ārstēšanas daļu,” saka Dr Zahler.
• II fāzes DFMO izmēģinājums, kas tagad ir pieejams SFOMC Children’s, kas inhibē poliamīnu sintēzi, proteīnus, kas ir ļoti izteikti neiroblastomā, kā arī citos audzējos. Šīs zāles iepriekš ir uzrādījušas ievērojami uzlabotu dzīvildzi pacientiem ar augsta riska neiroblastomu.

Šie ir daži no daudzsološajiem veidiem, kā pētnieki risina to bērnu vajadzības, kuriem ir vēzis.

Uzziniet vairāk par mūsu rediģēšanas procesu.

Kopējā secinājumā var teikt, ka jaunas terapijas, piemēram, imūnterapija un mērķtiecīgās zāles, ir devušas cerību bērniem ar cietiem audzējiem. Šīs terapijas nodrošina jaunas iespējas ārstēšanā un uzlabo dzīves prognozes šiem maziem pacientiem. Neskatoties uz izaicinājumiem, kas saistīti ar jaunu terapiju ieviešanu, to potenciāls ir ievērojams un tie dod cerību gan pacientiem, gan ārstiem. Turklāt jaunievedumi medicīnā ļauj izstrādāt personīgākas un efektīvākas ārstēšanas metodes, tādējādi uzlabojot bērnu dzīves kvalitāti un izdzīvošanas iespējas.